GC녹십자, 첫 중증형 헌터증후군 치료제 허가

GC녹십자가 처음으로 뇌실투여 방식 헌터증후군 치료제 허가를 받았다.

GC녹십자는 파트너사 클리니젠(Clinigen K.K.)이 일본 후생노동성(MHLW)으로부터 뇌실 내 투여 방식 헌터증후군 치료제 헌터라제 ICV (intracerebroventricular)의 품목허가를 획득했다고 22일 밝혔다. 이 방식의 헌터증후군 치료제 허가는 전세계 최초다.

헌터라제 ICV는 머리에 디바이스를 삽입해 약물을 뇌실에 직접 투여하는 치료법이다.

기존 정맥주사 제형의 약물은 뇌혈관장벽(BBBBlood Brain Barrier)을 통과하지 못해 뇌실질 조직(cerebral parenchyma)에 도달하지 못했다.

이번 허가를 통해 중증형 헌터증후군 환자에게 새 치료 방식 제공이 가능해졌다는 데 큰 의미가 있다. 중추신경손상을 보이는 환자는 전체 헌터증후군 환자의 70%에 달한다.

헌터라제 ICV는 환자 뇌혈관 및 중추신경 세포까지 약물이 전달돼 인지능력 상실 및 심신 운동 발달 지연 등 중추신경손상에 기인한 증상까지 완화시킬 수 있을 것으로 기대된다.

일본 국립성육의료연구센터 오쿠야마 토라유키 교수가 진행한 임상에서도 헌터라제 ICV가 중추신경손상을 일으키는 핵심 물질인 헤파란황산(HSheparan sulfate)을 크게 감소시키고, 발달 연령 유지 혹은 개선 효과를 보이는 것으로 나타났다.

허은철 GC녹십자 사장은 이번 승인은 중증형 헌터증후군 환자의 중추신경손상 문제에 대한 미충족 수요를 해소하기 위해 노력해 온 모든 이들에게 큰 업적이 될 것이라고 말했다.

타카시 마츠키 클리니젠 대표이사는 GC녹십자와의 파트너십을 통해 획기적 신약에 대한 제조와 마케팅 승인을 획득하게 됐다며 일본 내 헌터증후군 환자들에게 가능한 한 빠르게 치료제를 제공할 수 있도록 노력할 것이라고 말했다.

헌터증후군은 IDS(Iduronate-2-sulfatase) 효소 결핍으로 골격 이상지능 저하 등이 발생하는 선천성 희귀질환이다. 일반적으로 남자 어린이 1015만 명 중 1명 비율로 발생한다고 알려져 있다.