뇌실투여형 헌터증후군 치료제 '헌터라제 ICV' 국내 허가

GC녹십자는 자사의뇌실투여형헌터증후군 치료제 헌터라제아이씨브이(ICV)가 식품의약품안전처 품목허가를 획득했다고 30일 밝혔다. 중추신경계 증상을 동반한 헌터증후군 환자 치료제가 국내 허가를 받은 것은 이번이 처음이다.

헌터라제 ICV는 기존 정맥주사(IV)의 한계를 보완한 약품이다.

정맥주사 제형은 전신 증상개선에 효과적이나약물이 혈액뇌장벽(BBB)을 통과하지 못해 뇌 조직 내 병변 치료에는 한계가 있었다. 헌터라제 ICV는 뇌실에 직접 투여하는 방식으로, 기존 IV 제형과 병용 투여 시 전신 증상과 중추신경계 증상을 함께 치료할 수 있다.

헌터라제 ICV는 실제 임상에서 중추신경손상을 유발하는 핵심 물질인 헤파란 황산을크게 감소시켰으며, 일본에서 진행한 5년 장기 추적 결과에서도 해당 지표가 낮은 수준으로 유지되고, 인지 기능 퇴행이 지연되거나 인지가 개선되는 효과를 확인했다. 국내에서도 연장임상을 통해 최소 4년간 장기 추적 관찰을 진행하고 있다.

허은철 GC녹십자 대표이사는 이번 허가는 국내 신경병증성 헌터증후군 환자들에게 새로운 치료 선택지를 제공한다는 점에서 의미가 크다며 앞으로도 희귀질환 환자들의 미충족 의료 수요를 선제적으로 해소하기 위해 노력할 것이라고 말했다.

헌터라제 ICV는 국내 허가에 앞서 일본, 러시아, 페루, 대만에서 품목허가를 획득했으며, 추가 국가 진출도 지속 추진하고 있다.