JW중외, 통풍치료제 ‘에파미뉴라드’ 3상 성공...내년 품목허가 목표

JW중외제약은 통풍치료제 후보물질 에파미뉴라드의 다국가 임상 3상 결과, 주력 개발 용량인 6mg이 기존 표준 치료제 대비 우수한 혈중 요산 감소 효과와 통계적 우월성을 입증했다고 11일 밝혔다.

에파미뉴라드는 사람 요산수송체(hURAT1)를 선택적으로 저해해 신장에서 요산의 재흡수를 억제하고 배설을 촉진하는 기전의 경구용 요산배설촉진제로, 혈중 요산 농도가 비정상적으로 높은 고요산혈증 및 통풍 환자를 대상으로 한 신약으로 개발되고 있다.

이번 임상 3상은 한국과 대만, 태국, 말레이시아, 싱가포르 등 아시아 5개국 52개 기관에서 통풍 환자 612명을 대상으로 진행됐다. 에파미뉴라드(6mg/9mg)의 유효성과 안전성을 기존 치료제인 요산생성억제제 페북소스타트와 비교 평가하는다기관, 무작위배정, 이중눈가림, 활성대조 방식으로 실시됐다.

1차 유효성 평가변수인 주 연구기간 마지막 3회의 혈청 요산(sUA) 농도 6mg/dL 미만 달성 환자 비율 분석 결과, 에파미뉴라드 6mg 투여군은 50.0%(76/152명)를 기록해 대조군인 페북소스타트 40mg 투여군(38.3%, 59/154명)보다 높은 치료 반응률을 보였다.

안전성 평가에서도 우수한 프로파일을 확인했다. 치료기간 중 이상사례 발생률은 에파미뉴라드와 페북소스타트 투여군 간 유의한 차이가 없었으며, 약물이상반응, 중대한 이상사례, 중대한 약물이상반응,특별관심 이상사례발생률 역시 유사한 수준을 보였다. 임상시험 기간 중 약물 관련 사망 사례는 보고되지 않았다.

다만 고용량인 9mg은 페북소스타트 80mg 대비 1차 유효성 평가변수에서 통계적 비열등성 기준을 충족하지 못했다. 주 연구기간 마지막 3회의 혈청 요산농도 6mg/dL 미만 달성 환자 비율은 에파미뉴라드 9mg 투여군59.6%(87/146명), 페북소스타트 80mg 투여군이 63.3%(95/150명)으로 나타났다.

JW중외제약은 고용량에 대한 전체 임상 데이터와 하위집단 분석 결과를 바탕으로 특정 환자군에서의 유효성 프로파일을 추가 검토하고 고용량 품목허가 추진 방향을 모색할 방침이다.

JW중외제약은 이번 임상 결과를 바탕으로 오는 2027년 국내 품목허가를 목표로 신약허가신청(NDA)을 진행한다는 계획이다. 에파미뉴라드는 식품의약품안전처의 신약 허가심사 혁신 방안 시범운영 과제로 선정됐으며, 지난 7월 두 차례 허가 신청 전 대면회의를 마쳤다. 글로벌 시장 진출을 위한 기술제휴도 지속 추진할 계획이다.

함은경 JW중외제약 대표는 통풍 환자 증가와 기존 치료제의 안전성 우려 등으로 새로운 치료 옵션에 대한 시장의 미충족 수요가 매우 크다며 국내 통풍 치료제 시장에서 가장 많이 처방되는 페북소스타트 40mg 대비 우수한 효과와 안전성을 입증한 만큼, 품목허가 절차를 차질 없이 준비해 에파미뉴라드가 계열 내 최고 신약으로 자리매김할 수 있도록 역량을 집중하겠다고 말했다.