헌터증후군 치료제 ‘헌터라제 ICV’ 페루 품목허가 승인

GC녹십자는 자사의 뇌실투여형헌터증후군 치료제헌터라제ICV(성분명 이두설파제 베타)가 페루 의약품관리국(DIGEMID)로부터 품목허가를 획득했다고 7일 밝혔다.

일본과 러시아에 이어 세 번째로 획득한 해외 품목허가다.

헌터증후군은IDS(Iduronate-2-sulfatase)효소 결핍으로 인해 체내 글리코사미노글리칸(GAG)이 축적되는 선천성 희귀질환이다.골격 이상,관절 변형,호흡기 및 심장 기능 이상,인지기능 저하 등의 증상이 나타나는 특징을 보인다.

특히 헌터증후군 환자의 60%는 중추신경계 손상을 동반하는 것으로 알려져 있다.질환이 진행될수록 인지 기능이 저하와 행동 이상 등이 나타나며,환자의 삶의 질과 예후에도 큰 영향을 미친다.

일본에서 진행된 임상시험 결과에 따르면 헌터라제ICV는 중추신경 손상의 주요 원인 물질인 헤파란 황산을 유의미하게 감소시켰다.또 환자의 인지 및 발달 기능이 안정적으로 유지되거나 개선되는 경향을 보였으며,장기 추적 관찰에서도 이러한 효과가 지속적으로 확인됐다.

헌터라제ICV는 약물을 뇌실 내로 직접 투여하는 방식의 치료제로,월1회 투약한다.

이재우GC녹십자 개발본부장은확보된 장기 임상 데이터를 바탕으로 중증 헌터증후군의 미충족 의료 수요를 해소해 나갈 것이라고 말했다.