첨단재생의료 치료 첫 승인…심의 통과 위한 포인트 '이것'

최근 첨단재생의료를 희귀난치질환자 치료에 이용하도록 처음으로 승인한 1호 사례가 나온 상황에서 정부가 심의 통과를 위해서는 안전성과유효성 주요 사항이라는 점을 강조했다. 특히 1호 승인 사례의 경우 치료비 지불방식도 좋은 평가를 받았다고 분석했다.

이준미 보건복지부 재생의료정책과장은 6일 전문기자협의회와 만나 림프종 완전관해 환자 재발 예방 첨단재생의료 치료 1호 통과가 가지는 의미와 효과에 대해 설명했다.

앞서 보건복지부는 지난달 24일 가톨릭대학교 여의도성모병원이 신청한 재발 위험이 높은 희귀 림프종 완전관해 환자 대상 치료계획이 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회에서 적합 의결됐다고 밝힌 바 있다.

2205년 2월 첨단재생의료 및 첨단 바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률이 시행된 이후 1년 2개월만이다.

첨단재생의료는 사람의 세포, 조직, 유전자 등을 활용해 손상된 인체 기능을 복원하는 치료법이다.

이준미 재생의료정책과장은 해당 치료계획은 희귀 림프종 환자들에게 첨단재생의료로 재발방지치료를 진행하는 것이다. 치료 1호가 처음 나왔기에 후속해서 연구자들이 어떻게 치료 계획을 제출하고 승인받을 수 있을지 보여주는 사례가 될 것이라고 기대했다.

1호 사례가 승인된 배경에는 임상적으로 유의미한 결과가 있었다고 분석했다. 안전성과 관련해 약간의 이상반응은 나타났지만 중대한 반응이나 사망이 없었고, 유효성의 경우 임상 시험을 2년 동안 진행하면서 유의미한 치료라는 것이 보여졌다는 설명과 함께다.

아울러, 치료 제도의 특성이 비급여인 점도 조명했다. 법정 비급여인 만큼 치료 비용도 확인해야하는데 이번 통과한 치료 1호는 치료비 수납 구조가 독특하다는 것.

이준미 과장은 치료비가 총 약 7000만원 정도인데 1회 투약 비용이 약 500만원인데 4주 동안 주 1회 투약하고 4주 휴식을 가진 후 또 투약하며 총 8번의 투약 과정을 거친다며 우선 4000만원을 지불하고 5년 후 재발하지 않으면 3000만원을 추가 납부하는 형식이다. 재발한다면 환자가 부담한 4000만원은 모두 환불된다고 납부 방식을 전했다.

정식 품목 허가가 아니기에 환자 의구심을 비용 분담을 통해 해소하는 방식인 셈이다. 해당 수납 구조가 심의를 통과할 때 긍정적으로 작용했다는 후문도 나온다.

현재까지 보건복지부에 첨단재생의료 관련 심의 접수는 총 18건이 들어온 것으로 전해진다. 이중 부적합 심의는 14건이다.

적합과 부적합을 가르는 가장 중요한 점은 유효성과 안전성임을 강조한 이준미 과장은 심의를 통과하기 위해서는 안전성과 유효성을 확인할 수 있는 선행 연구결과가 있어야 한다. 법적으로는 첨단재생의료를 고위험, 중위험, 저위험 등 3단계로 나누는데 고위험과 중위험인 경우 임상 연구를 거치도록 되어 있다고 설명했다.

그러면서 심의에 통과하지 못한 사례의 경우 공통적으로 연구 자체의 설계에 문제가 있다. 처음 연구했던 것과 동일한 목적이 아니거나, 설계에서 무작위 배정 등 대조군 설정이 적절하지 않는 경우다며 설계가 잘됐고 동일 목적 내용이더라도 임상적 유효성이 떨어지거나 안전성이 확보되지 않는 경우 심의에 통과할 수 없다고 덧붙였다.

보건복지부는 오는 6월 202630년 5년간 첨단재생의료 분야 발전을 위한 2차 기본계획을 발표할 계획이다.

이준미 과장은 1차 계획에서는 제도를 만드는 것이 집중했다면 이제는 제도적 기반 바탕으로 실질적으로 환자들에게 치료 기회를 열어줘야한다는 점에 주안점을 두고 수립했다며 첨단재생의료는 희귀난치 질환을 극복하고 희망을 제시하며 미래 의료 패러다임의 전환을 선도하는 분야다. 의료기관의 적극적인 참여를 부탁한다고 당부했다.