첫 국산 CAR-T 치료제 허가...'림카토' 본격 등판 

큐로셀의 키메라 항원 수용체(CAR) T 치료제 림카토(성분명 안발캅타젠오토류셀)가 29일 식품의약품안전처로부터 제조판매 품목허가를 획득했다. 제42호 국산 신약이자, 첫 국산 CAR-T 치료제다.

국내 품목허가를 획득한 CAR-T 치료제는 노바티스의 킴리아(티사젠렉류셀), 얀센 카빅티(실타캅타젠오토류셀), 길리어드사이언스 예스카타(악시캅타젠실로류셀)에 이어 림카토가 네번째다.

림카토는 두 가지 이상의 전신 치료 후 재발하거나 불응한 미만성 거대 B세포 림프종(DLBCL) 및 원발성 종격동 거대 B세포 림프종(PMBCL) 성인 환자를 대상으로 적응증을 승인받았다.

이번 신약허가의 근거가 된 임상 2상 시험에서 림카토는 객관적 반응률(ORR) 75.3%, 완전관해율(CR) 67.1%를 기록했다. 안전성 측면에서도 CAR-T 치료의 대표 부작용인 중증 사이토카인 방출 증후군(CRS) 발생률 10%와 중증 신경독성(ICANS) 발생률 5%로 안전성을 확인했다.

당초 큐로셀은 3상 조건부허가를 신청했으나, 식약처는 허가 과정에서 3차 요법의 림프종 치료제로 사용되는 신규 CAR-T 제제임을 감안해 3상 임상시험을 면제했다.대신 다른 글로벌 CAR-T 치료제와 마찬가지로 허가 후 장기추적조사와 위해성 관리계획 등을 통해 안전성과 유효성을 지속적으로 확인하는 조건으로 정식 허가를 냈다.

이번 허가는 식품의약품안전처의 신속심사 제도와 정부 연구개발사업의 전주기 지원이 결합된 성과로 평가된다.

림카토는 보건복지부 연구개발지원사업과 범부처 국가신약개발사업단의 지원 아래 개발됐으며, 식약처의 첨단바이오의약품 바이오챌린저 프로그램, 글로벌 혁신제품 신속심사(GIFT), 신속처리 대상 지정 등을 통해 개발 단계부터 허가 심사까지 효율성과 속도를 높일 수 있었다.

김건수 큐로셀 대표는 CAR-T 기술의 불모지였던 국내에서 연구를 시작한 이후 첫 신약허가를 받게 됐다며 축적해 온 역량과 경험을 바탕으로 앞으로는 국내 CAR-T 기술의 글로벌 성공을 위해 최선을 다하겠다고 말했다.