메디슨파마 암부트라 1일부터 급여…ATTR-PN 치료 숨통

성인 트랜스티레틴 가족성 아밀로이드성 다발신경병증(ATTR-PN) 치료제인 메디슨파마의 암부트라(성분명: 부트리시란나트륨)가 이달 1일부터 건강보험 급여 적용을 받게 됐다.

급여 대상은 말초 또는 자율신경병증을 보이는 ATTR-PN 환자 중, 타파미디스메글루민염을 투여했으나 효과가 불분명하거나 투여가 불가능한 1단계 및 2단계 환자로 정해졌다. 암부트라는 3개월마다 한 번 복부, 대퇴부, 상완 중 한 곳에 피하 주사한다.

주성분인 부트리시란나트륨은 RNA 간섭(RNAi) 기전을 기반으로 간에서 TTR mRNA의 촉매적 분해를 유발해, 변이 및 야생형 혈청 TTR 단백질 수치를 낮추는 역할을 한다.

앨라일람 파마슈티컬스가 개발한 이 약제는 다발신경병증을 동반한 유전성 트랜스티레틴 아밀로이드증(hATTR) 환자 164명을 대상으로 한 임상 3상 HELIOS-A 연구 등을 통해 신경손상점수(mNIS+7) 개선과 삶의 질 향상 효과를 입증했다.

임상 결과에 따르면, 암부트라 투여군은 대조군(위약군) 대비 치료 9개월 및 18개월 차에 다발신경병증의 유의미한 개선을 보였다. 특히 18개월 차 암부트라 투여군의 mNIS+7 점수는 기준점(베이스라인) 대비 0.46점 감소한 반면, 위약군은 28.1점 증가해 두 집단 간 28.6점의 차이를 나타냈다. 또한 암부트라 투여군의 48.3%가 신경손상점수가 개선(역전)되는 결과를 얻어 위약군(3.9%)보다 월등히 높았다.

치료 18개월 차에 암부트라 투여군의 평균 심부전 바이오마커인 NT-proBNP 수치는 6% 감소했으나, 위약군은 96%나 증가했다. 심장 내 아밀로이드 침착 평가 결과에서도 환자의 68%가 좌심실 내 테크네튬(technetium) 집적이 감소해 심장 아밀로이드 부담이 줄어든 것으로 확인됐다.

함태진 메디슨파마 한국법인 대표는 암부트라의 급여 적용으로 ATTR-PN 환자들의 치료 접근성이 크게 향상됐다며 유전성 트랜스티레틴 아밀로이드성 심근병증(ATTR-CM) 적응증도 승인된 만큼, 환자들이 더 나은 치료 옵션을 선택할 수 있도록 최선을 다하겠다고 밝혔다.

식품의약품안전처는 지난 3월 정상형(wild type) 또는 유전성 트랜스티레틴 아밀로이드성 심근병증(ATTR-CM) 성인 환자의 심혈관계 사망, 심혈관계 관련 입원 및 심부전으로 인한 응급 내원 감소 효과를 근거로 암부트라의 허가 범위를 확대한 바 있다.