젬백스, PSP 연장 CSR 수령..."장기 투약 안전성 확인"

젬백스앤카엘은 진행성핵상마비(progressive supranuclear palsy,PSP)국내2상 연장 임상시험 최종 결과보고서(CSR)을 수령,GV1001의 내약성 및 안전성 데이터를 확보하며 안전성을 다시 한번 입증했다고9일 밝혔다.

연장 임상 결과보고서에 따르면약물과의 인과관계를 부정할 수 없는 경우인 약물이상반응 중 중대한 약물이상반응(Serious ADR)은 없었고,임상시험 중단으로 이어진ADR또는 사망으로 이어진ADR역시 발생하지 않았다.

아울러 사망,중대한 이상사례(SAE)및 기타 유의한 이상사례에 대한 전반적인 평가 결과,새롭거나 예상치 못한 안전성 문제는 확인되지 않았다.실험실적 검사결과에서도 치료군 간의 검사 수치 또는 기준치 대비 변화에서 임상적으로 유의미한 차이는 나타나지 않았다.

PSP임상시험은 선행 임상시험24주에 연장 임상시험48주를 더해 총72주 동안 진행됐다.선행 임상은 △위약:선행 임상 위약 투여군△GV1001 0.56mg:선행 임상 저용량 투여군 △GV1001 1.12mg:선행 임상 고용량 투여군 등세 개 군으로 나뉘어 진행됐고,연장 임상은 선행 임상 후 추가 투약을 희망하는 환자를 대상으로GV1001 1.12mg을 투약했다.

젬백스에 따르면72주의 임상시험에서 진행성핵상마비 리처드슨 신드롬(PSP-RS)유형 환자군을 대상으로PSP등급 척도의 총점 변화량을 외부 대조군과 비교 분석한 결과,선행 임상 저용량 투여군에서 외부 대조군 대비 통계적 유의성을 확인했다.

외부 대조군은 해외에서 진행된 대표적인PSP임상시험 논문3건의 위약군 데이터로, 외부 대조군의 경우 점수가 10.66점 악화했지만,선행 임상 저용량 투여군은 20주더 긴 기간(72주)의 변화를 측정한 값임에도 3.31점 악화하는데 그치면서 통계적 유의성을 확인했다.

젬백스는72주가 경과된 이후에 진행된PSP등급척도의 하위 도메인에 대한 군 간 분석 결과도 발표했다.

PSP-RS유형 환자군을 대상으로 인지기능도메인에서MMRM추정법을 이용한 최소자승평균(LS mean)으로 계산한 결과 선행 임상 위약 투여군 대비 선행 임상 저용량 투여군에서 통계적으로 유의한 차이를 보인 것으로 나타났다. T검정(T-test)을 시행한 평균 분석 결과에서도 선행 임상 저용량 투여군은 인지기능,안구운동,사지운동능력도메인에서 선행 임상 위약 투여군 대비 통계적 유의성을 확인했다.

젬백스 관계자는PSP의 경우1년에PSP등급척도 점수가 평균11점 정도 악화하는 경과에 비춰보았을 때,선행 임상 저용량 투여군이1년6개월 동안 불과3.31점 나빠지는 결과로 나온 것은고무적인 성적이라며이를 바탕으로 미국,유럽 등 글로벌 규제 당국에 상업화허가를 신청하는 확증적 임상시험을 차질 없이 추진해 나가겠다고 말했다.