급성 간성 포르피린증 치료제 '기브라리' 국내 허가

식품의약품안전처가 성인급성 간성 포르피린증(AHP)치료제 기브라리(성분명 기보시란나트륨‧메디팁)에 대해 26일 국내 품목허가를 냈다.

급성 간성 포르피린증은 간에 체내 산소운반에 필수 물질인 헴(Heme) 합성에 필요한 효소가 결핍되어 아미노레불린산, 포르포빌리노겐 등 독성 중간체가 쌓여 심한 복통, 신경 손상 등을 초래하는 유전성 희귀질환이다.

기브라리는 아미노레불린산 합성효소 1(ALAS1)에 대한 메신저 리보핵산(mRNA)을 분해해 신경독성 중간체인 아미노레불린산, 포르포빌리노겐의 생성을 억제해 급성 간성 포르피린증의 증상을 감소시킨다.

식약처는 급성 간성 포르피린증 희귀질환 성인 환자에게 기존 치료제로 충족되지 않는 의료 수요에 대한 새로운 치료 기회를 제공할 것으로 기대한다면서 앞으로도 규제 과학 전문성을 바탕으로 안전성효과성이 확인된 치료제를 신속하고 면밀히 심사‧허가해 환자의 치료 기회가 확대될 수 있도록 최선을 다할 예정이라고 밝혔다.