젬백스, PSP-RS 유형서 GV1001 저용량군 효과·안전성 확인

젬백스앤카엘이 진행성핵상마비(progressive supranuclear palsy,이하PSP)장기 임상시험 결과에서도GV1001의 효과와 안전성을 확인했다고24일 밝혔다.

젬백스에 따르면 선행 임상시험과 연장 임상시험을 합친72주의 전체 임상시험에서 진행성핵상마비 리처드슨 신드롬(PSP-RS)유형 환자군을 대상으로PSP등급 척도의 총점 변화량을 분석한 결과GV1001저용량(0.56mg)군에서 외부 대조군 대비 통계적 유의성을 확인했다.이는 회사가24일 공시한1차 지표와는 별도의 데이터이다.

이번 임상시험은 한국에서 처음으로 진행된PSP임상시험으로,선행 임상시험24주에 연장 임상시험48주를 더해 총72주 동안 진행됐다.선행 임상은 위약, GV1001 0.56mg, 1.12mg세 군으로 나누어 진행했고 연장 임상은 선행 임상 후 추가 투약을 희망하는 환자를 대상으로GV1001 1.12mg을 투약했다.

임상시험 데이터 분석 결과, PSP-RS유형에서GV1001저용량군은72주 차에MMRM추정법을 이용한 최소자승평균으로 계산한PSP등급 척도 총점 변화량에서5.61점 악화되는데 그쳤다.이 결과는PSP가 파킨슨증 중에서도 질병의 진행이 빠른 유형에 속하는 질환임에도 불구하고, GV1001을 장기 투여했을 때 질병 진행 속도 완화 효과가 지속적으로 유지된다는 것을 보여주고 있다.

회사는 연장 연구의 특성상 위약 대조군이 부재한 점을 보완하고 객관적인 효능을 입증하기 위해 외부 대조군을 활용한 정밀 분석했다.

이를 위해 해외에서 진행된 대표적인PSP임상시험 논문3건의 위약군 데이터를 비교 분석에 활용했고,비교의 객관성을 높이기 위해MAIC(Matching Adjusted Indirect Comparison)통계 기법을 적용했다.외부 논문들에 인용된 임상시험 위약군은 불과52주 동안10.66점 악화된 것으로 나타났는데,이를GV1001저용량군의 점수 변화와 비교 분석한 결과p-값(p-value)은0.0001미만으로,통계적으로 유의미한 차이를 보인 것으로 나타났다.

아울러 이번 임상시험에서도GV1001은 약물의 내약성 및 안전성 데이터를 확보하며,안전성을 다시 한번 입증했다.

젬백스는72주에 달하는 임상시험 전체 데이터 및 선행 임상에서 확인한 바이오마커 결과를 모두 반영해글로벌3상 임상시험을 추진할 계획이다.

김종민 서울의대 교수(분당서울대학교병원 신경과 과장신경인지행동센터)는PSP는 환자와 가족에게 큰 고통을 주는 난치병이라며PSP가 얼마나 심한지 보여주는PSP등급 척도 점수가60점에 이르면2년 생존율이20%대로 급격히 줄어든다.병 자체의 진행도 빨라서40점인 환자는 불과2~3년 만에60점에 도달한다라고PSP의 심각성을 설명했다.

김 교수는이번72주 간의GV1001임상시험에서40점대 환자들이60점대로 진행하는 것을2년이 아니라 무려10년 가까이 지연시킬 잠재력이 있다는 것을 확인했다며GV1001이PSP로 고통받는 환자와 가족에게 새로운 치료법이 되기를 희망한다라고 말했다.

이번 임상시험을 주도한 이지영 서울의대 교수(서울보라매병원 신경과파킨슨희귀질환센터)는환자들을 진료하면서 직접 느꼈던 임상적 효과가 통계 자료를 통해 다시 한번 확인된 것 같다. 고무적이고,희망적이라면서 고통받는 환자들이 더 이상 기다리지 않도록 최대한 빨리 후속3상 임상시험을 개시해환자들 모두가 약을 사용할 수 있게 되길 바란다고 덧붙였다.

세계적 석학들도 연구 결과에 주목하고 있다.

PSP분야 석학 군터회글링거교수 독일 루트비히 막시밀리안 대학교 교수(신경과)는저용량 투여군에서 질병의 진행이 현저히 감소했다는 데이터는 매우 주목할 만하며,이는PSP치료제 개발 분야의 기존 임상시험에서는 유례를 찾기 힘든 획기적인 성과라고 강조했다.이어PSP치료제로서GV1001의 지속적인 개발이 이어질 수 있도록,앞으로 글로벌3상 임상 설계에 적극적으로 참여하고필요한 과학적 조언을 제공할 것이라고 밝혔다.

독일 프레제니우스대학교 제약 의학 교수이자 글로벌 임상시험수탁기관 아이콘의 신약개발 솔루션 담당 수석부사장인 피터 쉴러 박사(신경과 전문의) 또한 PSP환자들,특히 가장 흔한PSP-RS유형 환자들의 질병 진행이1.5년의 기간 동안 임상적으로 의미 있게 지연되었다는 것은 매우 고무적인 결과라고 평가했다.

젬백스 관계자는이번 연구 결과가 국내외를 아울러PSP분야의 세계적인 석학들로부터 주목받게 되어 기쁘다며특히 장기 투약에서도GV1001의 효과가 지속되는 고무적인 결과와 약물의 안전성 확보,그리고 외부 대조군과의 비교 분석 결과에서GV1001이 보여준 임상적 차이는 매우 의미가 크다고 강조했다.이어국내외 석학들과의 긴밀한 협력을 바탕으로,추가로 도출된 임상시험 데이터와 기존에 확인된 바이오마커 분석 내용을 모두 반영하여 글로벌3상 임상시험을 빈틈없이 추진하겠다라고 밝혔다.