젬백스, 알츠하이머병 치료제 글로벌 2상 결과보고 수령

젬백스앤카엘은 알츠하이머병 치료제GV1001의 글로벌2상 임상시험에 대한 최종 결과 보고서를 수령했으며, 국내외 전문가들과 글로벌 3상을 준비한다고 10일 밝혔다.

이번 임상은 미국과 유럽7개국43개 기관에서 초기부터 중기의 알츠하이머병 환자199명을 대상으로GV1001 0.56mg또는1.12mg을 피하 주사하여52주 동안 위약 대비 안전성과 유효성을 평가했다.

임상의1차 평가지표 중 하나인 안전성에서GV1001은 모든 용량의 투약군에서 위약군 대비 안전성과 내약성을 확인했다.

알츠하이머병 항체 치료제에서 나타나는 대표적인 부작용인아밀로이드 관련 영상 이상이 한 건도 나타나지 않았으며,이상 반응,중대한 이상 반응 등 다양한 안전성 지표를 통해 임상 표준에 부합하는 안전성 프로파일을 입증했다.

또 하나의1차 평가지표인 알츠하이머병 평가 척도(ADAS-cog11)에서는 위약군 대비 투여군에서 통계적으로 유의한 차이가 나타나지 않았다. ADAS-cog11은 환자 인지 기능의 변화를 측정하는 지표다.

이번 임상시험52주 차ADAS-cog11의 최소제곱평균값 변화량은GV1001 0.56mg, 1.12mg투약군에서 각각4.14점, 4.31점으로 위약군4.30점 대비 통계적으로 유의한 차이가 나타나지 않았다.

2차 유효성 평가지표인삶의 질 설문지(QoL-AD)에서는 위약군 대비 투약군의 점수 개선 폭이 통계적으로 유의하게 나타났다.

52주 차GV1001 1.12mg투약군에서는QoL-AD가0.69점이 개선된 반면 위약군에서는1.22점 악화됐다다. QoL-AD는 환자의 관점에서 신체적 건강,기분,관계,자존감 등 다양한 영역에서 자기 삶의 질을 측정하는 기능 평가지표이다.

아울러 젬백스는 이번 임상시험에서 신경퇴행성질환 분야 주요 바이오마커에서 유의미한 경향성을 확인했다고 덧붙였다.

분석 결과GV1001투약군에서신경퇴행성질환에서 신경의 손상 및 염증 정도를 보여주는 주요 바이오마커인 신경교섬유산단백질(GFAP)의 악화 폭이 위약군 대비 줄어드는 경향성을 확인했다.또 알츠하이머병변이 있는 뇌에서 농도가 높아지는 인산화된 타우 단백질p-Tau 181, p-Tau 217등의 바이오마커에서도 위약군 대비 수치적인 개선을 보였다.

이재홍 울산의대 교수(서울아산병원 신경과)는GV1001이 환자가 스스로 느끼는 삶의 질을 향상시키면서 임상적으로 의미 있는 효과를 입증했다라며안전성에 있어서 독보적 경쟁력을 다시 한번 확인한 연구라고 평가했다.

이어이번ADAS-cog11인지 기능 평가에서 위약 대조군이 기존에 알려진 병 진행 속도보다 너무 완만하게 나빠진 경과를 취한 점은 투약군의 유효성 평가를 어렵게 만든 요인 중 하나로 보인다라며임상 데이터에 대한 심층적인 분석이 필요할 것으로 보인다라고 덧붙였다.

젬백스 관계자는GV1001은 시판 중인 치료제 대비 월등히 좋은 안전성을 보였으며,국내외에서 진행한 알츠하이머병 임상시험에서 인지 및 삶의 질 개선 지표에서 통계적 유의성을 확보한 만큼 데이터를 면밀히 분석해국내외 자문단과의 심도 있는 협의를 통해 성공 가능성을 높인3상 임상시험을 차질 없이 준비하겠다라고 말했다.