기존 치료 한계 다다른 GVHD...레주록, 신속한 급여 절실

이식편대숙주질환(GVHD) 치료제 레주록(성분명 벨루모수딜)이 최근 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회를 통과하며 급여승인에 한걸음 더 가까워졌다. 기존 치료법으로는 한계에 부딪힌 이식편대숙주질환 환자들이 급여승인 시기에 촉각을 곧두세우고 있다.

이식편대숙주질환(GVHD)은 조혈모세포 이식 후 기증받은 면역세포가 피이식자를 공격해 발생하는 합병증이다. 피부를 비롯해 간과 폐, 눈 등 전신에 걸친 염증 반응이 시간이 지나면서 장기가 굳어가는 섬유화 증상으로 주요 장기 기능을 비가역적으로 떨어뜨린다. 특히 환자의 약 절반가량에서 나타나는 간, 폐 관련 숙주 반응으로 환자의 60%가 사망할 정도로 치명적이다.

레주록은 기존 치료제와 달리 이식편대숙주질환의 염증과 섬유화 유발 물질로 알려진 ROCK2를 표적해 면역 반응에 미치는 영향을 줄이면서 악화를 막는다.

2차 이상 전신 요법에서 실패한 만성 이식편대숙주질환 환자 132명을 대상으로 진행한 ROCKstar 임상결과, 75%의 높은 전체반응률을 보였다. 룩소리티닙, 이브루티닙 등을 투여받은 환자도 이전 치료법과 관계없이 유의한 결과를 보였다.

유건희 성균관의대 교수(삼성서울병원 소아청소년과)는 레주록은 ROCK2 경로를 차단해 염증과 섬유화를 동시에 조절해 기존 치료제와는 다른 접근을 통한 치료 효과를 제공한다. 특히 기존 치료제에서 상대적으로 낮은 효과를 보였던 관절(71%)과 간(39%), 폐(26%) 섬유화에서도 높은 반응률을 보였다라고 설명했다.

문제는 시간이다.

GVHD을 앓고 있는 한 환자는 현재 급여 중인 JAK 저해제를 복용하고 있지만 양팔과 양다리, 허리, 목의 주요 관절이 모두 굳어버려 옷 갈아입기나 씻기 같은 일상생활조차 하지 못하고 있다라며 특히 섬유화로 폐 기능이 저하돼 계단을 오르거나 짧은 거리를 걷는 것조차 힘겨운 상황이라고 호소했다. 이어 섬유화 치료에 효과적이라고 알려진 레주록은 마지막 희망과도 같지만, 급여가 안돼 포기할 수밖에 없는 상황이라고 덧붙였다.

유건희 교수는 이미 레주록의 임상적 가치와 급여 필요성에 대해서는 학계, 의료계 모두 공감하고 있으며, 환자와 가족의 목소리를 통해 사회적 합의도 충분히 이뤄졌다. 질환이 치명적이라 급여 협상이 길어질수록 치료 기회를 잃는 환자가 늘어날 수 밖에 없는 만큼 빠른 급여 협상이 마무리되기를 간절히 바란다라고 강조했다.