젬백스, PSP 치료제 FDA 혁신치료제 지정 신청

젬백스앤카엘은 자사진행성핵상마비(PSP)치료제 GV1001에 대해 미국 식품의약국(FDA)혁신치료제 지정을 신청했다고 22일 밝혔다.

혁신치료제 지정은 심각한 질환을 치료하기 위해 기존 치료법 대비 개선된 효능의 약물 개발 및 검토를 촉진하기 위한 제도로,신약 개발의 속도와 성공 가능성을 높이는 제도적 지원책이다.

FDA는 초기 임상 데이터를 통해 기존 치료법에 비해 임상적으로 현저한 개선을 보이는 경우 혁신치료제로 지정한다.기존 치료법에 비해 효과가 월등히 좋은 경우,안전성이 현저히 개선된 경우,기존 치료법이 전혀 없는 상황에서 임상적으로 의미 있는 효과를 보인 경우 등이 포함된다.

젬백스는PSP 2상 선행 임상시험에서GV1001의 내약성 및 질환의 진행을 늦추는 경향성을 확인해 치료제로서의 가능성을 입증한 바 있다.또한 선행 임상과 연장 임상의6개월 데이터를 합산해 분석한 중간 결과에서 외부 대조군 대비 통계적으로 유의한 효과를 확인했다.

혁신치료제로 지정되면 ▲FDA고위 관리자가 포함된 조직적인 지원 ▲FDA와의 긴밀한 협력을 통한 임상시험 설계,자료 수집,개발 전략 등에 대한 실시간 자문 ▲심사 기간을 단축할 수 있는 롤링 리뷰 ▲가속승인 및 우선심사 신청 등 다양한 혜택이 주어진다.

이미 젬백스는FDA패스트트랙과 희귀의약품 지정을 받으며 시장 독점권 부여,세액 공제 등 다양한 혜택을 받는다. 추가로 혁신치료제 지정까지 획득할 경우PSP치료제 개발 속도는 한층 더 가속화될 전망이다.

젬백스 관계자는GV1001이FDA의 가장 강력한 신약개발 지원책 중 하나인 혁신치료제로 지정받아,희귀의약품 및 패스트트랙의 다양한 혜택과 함께PSP치료제 개발에 대한 폭넓은 지원을 받게 됨으로써,치료제가 절실한PSP환자들에게 하루 빨리 근본적인 치료제를 제공할 수 있기를 바란다고 밝혔다.