GC녹십자, ‘헌터라제ICV’ 국내 품목허가 신청

GC녹십자는 뇌실투여형(ICV)헌터증후군 치료제헌터라제ICV의 국내 품목허가 신청서를 식품의약품안전처에 제출했다고29일 밝혔다.

헌터증후군은 리소좀 축적 질환에 속하는 유전성 희귀질환으로,전체 환자의 약70%가 중추신경계에 심각한 손상을 겪는 중증 환자군이다.

헌터라제ICV는 환자 머리에 디바이스를 삽입한 후,약물을 뇌실에 주기적으로 투여하는 방식의 치료제다.약물이 뇌혈관장벽을 투과하지 못하는 정맥주사제의 한계를 개선한 것이 강점이다.

일본에서 진행한 임상에서 헌터라제ICV는 중추신경손상을 유발하는 핵심 물질인헤파란 황산을 크게 감소시켰다. 5년 장기 추적 결과에서도 헤파란 황산이 낮은 수준으로 유지되고,인지 기능 퇴행이 지연되거나 인지가 개선되는 효과를 보였다.

헌터라제ICV는 현재 일본과 러시아에서는 공식 품목 허가를 얻었으며, 국내에서는 지난2월 식약처로부터 희귀의약품 지정을 받은 바 있다.

허은철GC녹십자 대표이사는이번 품목허가 신청이 국내 헌터증후군 환자들의 미충족 의료 수요 해소에 기여하길 바란다며헌터라제ICV가 글로벌 중증 환자들의 주요 치료 옵션으로 자리매김할 것으로 기대한다고 말했다.