새 루게릭병 치료제 '칼소디' 국내 허가

새로운 루게릭병 치료제가 국내 허가를 받았다.

식품의약품안전처는 바이오젠의 근위축성 측삭경화증(ALS, 루게릭병) 치료제 칼소디(성분명 토퍼센)를 8월 20일 허가했다고 밝혔다.

이 약은 과산소 디스뮤타아제1(SOD1)유전자 변이가 있는 근위축성 측삭경화증환자의 SOD1 mRNA에 결합해변형된 단백질합성을 감소시키는 핵산 치료제로, 적절한 치료제가 없는 SOD1 유전자 변이 근위축성 측삭경화증 성인 환자에게 새로운 치료 기회를 제공할 것으로 기대된다.

식약처는 이 치료제를 글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT) 제31호 제품으로 지정한 후, 신속하게 심사해 국내 의료현장에 빠르게 도입될 수 있도록 지원했다.

식약처는 앞으로도 규제과학 전문성을 바탕으로 안전성효과성이 충분히 확인된 치료제를 신속하게 심사, 허가해환자의 치료 기회가 확대될 수 있도록 최선을 다하겠다고 밝혔다.