소아 희귀질환 신약 '선급여 후평가' 검토해야

소아 희귀질환치료제의 높은 가격으로 환자들의 접근성이 떨어진다는 지적에 대해 타 국가의 사례를 참조, 소아 희귀질환 신약 급여화에 대한 후평가 제도를 적극 검토해야 한다는 의견이 국회에서 제기됐다.

보건복지부는 신약 접근성을 높이기 위한 노력의 일환인 허가평가협상 연계 시범사업이 이미 진행 중임을 밝히며 정례화를 위한 노력을 약속했다.

개혁신당 이주영 의원은 11일 국회도서관 소회의실에서 소아 희귀질환치료제 접근성 강화를 위한 국회 정책토론회를 주최하고 소아 희귀질환 치료의 경우, 적절한 시기를 놓치면 만성적 장애로 이르거나 사망할 수 있어 정부 차원의 고민이 더욱 필요하다고 제언했다.

희귀질환치료제는 대부분 고가로, 환자접근성이 떨어진다는 평가를 받는다. 정부는 경제성 평가 생략 제도나 허가평가협상 연계제도 시범사업 등 중증희귀질환에 대한 신약 접근성 강화 방안을 내놓고 있지만, 등재를 기다리는 환자들의 입장에서는 부족하게 느껴질 수 있다.

김진화 한국희귀난치성질환연합회 부장 발제 중에는 연합회가 진행한 희귀질환 환우 대상 국가 지원실태 조사가 포함됐는데, 참여자 704명 중 건강보험 적용 치료제를 투약 중인 경우는 약 6%에 불과했다.

정부 역시 고민은 크다. 정해진 재원으로, 우선 순위에 따라 급여를 승인해야 하는 것이 의무이자 책무이기 때문. 환자 입장에선 아무리 비싼 약제라도, 작은 효과를 보이는 약제라도 간절하겠지만 건보 재정에 대한 고민을 하지 않을 순 없다.

이주영 의원은 독일의 사례를 들며, 우리나라 역시 해외의 다양한 사례를 참조할 필요가 있다고 조언했다.

이주영 의원은 독일의 경우, 식약처에서 허가만 나면 또 해외에서 이미 국제적 표준 등으로 활용된다면 신약에 대한 평가나 가격 협상이 원스톱으로 이뤄진다며 12년 평가를 거친 후 비용효과가 너무 없으면 어느정도 가격을 다시 책정하거나 너무 효과가 없으면, 또 허가과정에서의 문제가 발견될 경우 금액을 환수하는 제도를 도입했다고 설명했다.

우리나라에서도 오래 전부터 논의되고 있는 고가신약 선등재 후평가와 유사한 제도를 소개한 것.

선등재 후평가는 대체 약제가 없는 신약으로 임상자료가 충분하지 않은 상태에서 우선 등재를 진행하고, 임상적 유용성이나 경제성 평가를 추후에 진행해 약가를 정한 뒤 환급하는 방식이다.

다만, 정부는 해당 방식이 가격 협상력을 약화할 우려가 크다는 점에서 우선적으로 검토하진 못하고 있는 상황이다.

이주영 의원은 독일의 사례는 환자들의 접근성을 높이기 위한 것이라면서 정부가 하고 있는 시범사업 외 외국의 좋은 사례를 다양하게 평가해, 우리나라에 빠르게 도입할 수 있는 부분이 있다면, 특히 세계적으로 쓰이는 국제 표준 수준의 약제라면 얼마든지 도입해볼 수 있다고 본다고 덧붙였다.

객관적 지표로 나타나지 않는 주관적 호전 지표가 반영되기 어려운 현실도 조명했다.

암의 크기가 줄어들었다는 객관적 지표의 경우 약의 효과를 명료하게 증명할 수 있는 반면, 정부도 주요하게 보는 삶의 질 등에 대한 지표는 객관화되기 어려워 증명이 쉽지 않다고 짚은 것이다.

김연숙 보건복지부 보험약제과장은 패널 토론을 통해 한정된 재원에서 급여 여부나 수준을 정하면서, 불가피하게 임상적 유용성이나 재정 역량을 볼 수 밖에 없는 부분이 있다며 고충을 털어놨다.

희귀질환에 대한 신속한 급여 결정을 위한 노력도 이어오고 있다고 전했다.

식약처 허가심평원 급여 평가공단 협상을 통합하는 허가평가협상 연계 시범사업을 대표적 예로 들었는데, 해당 시범사업의 정례화에 힘쓰겠다는 발언도 했다.

김연숙 과장은 치명적으로 삶의 질에 영향을 미치는 부분에 대해서는 어느 분야보다 우선순위가 있다고 본다. 신약이나 대체 약제제가 없는 경우에 대해서는 특히 그렇다며 다만 케이스가 많지 않다보니 살펴보는 자료 자체에 한계가 있다. 의도와 달리 시간이 좀 더 걸리기도 한다. 시범사업 결과가 잘 정리돼서 하루 빨리 정례화가돼야 한다는 생각이라고 밝혔다.