GC녹십자 "헌터라제 임상 3상, 운동능력 개선 효과 확인"

GC녹십자가 헌터증후군 치료제 헌터라제(이두설파제-베타)의 임상 3상 결과를 공개하며 헌터라제가 헌터증후군 환자의 운동 능력을 개선하고, 소변 내 GAG의 농도와 간비장 크기를 현저히 줄이는 것으로 확인했다고 28일 밝혔다.

삼성서울병원에서 실시한 이번 임상 3상은 기존 치료제를 사용한 경험이 없는 헌터증후군 신규 환자 24명을 대상으로 진행됐다. 연구팀은 헌터라제를 1년간 정맥 투여했을 때의 유효성과 안전성 등을 종합적으로 평가했다.

헌터증후군은 체내에 글리코사미노글리칸(GAG)을 분해하는 효소인 이두로네이트-2-설파타제(IDS)가 없거나 부족해 발생하는 희귀 유전질환이다. GAG가 몸 속에 쌓이면 관절이 뻣뻣해지면서 일상 생활에 어려움을 겪고, 간과 비장이 확대되는 등 다양한 전신증상을 일으킨다.

GC녹십자는 이번 임상을 통해 헌터라제가 헌터증후군 환자의 운동 능력을 개선하고, 비대해진 주요 장기에 대한 치료 효과도 보였다고 밝혔다.

연구에 따르면 1차 평가지표인 6분 보행 검사에서 헌터라제를 투약한 환자들은 치료 전보다 평균 62.2m를 더 많이 걸을 수 있게 됐다. 이는 위약을 투여 받은 그룹(7.3m)보다 8배 이상 많은 거리로, 환자의 운동 능력 개선 정도를 보여주는 수치다.

2차 평가지표인 소변 내 GAG 농도와 GAG의 한 종류인 헤파린황산염(HS), 더마탄황산염(DS)의 농도에서도 유의미한 결과가 나타났다.헌터라제 투약군에서 GAG 농도가 71%, HS와 DS가 각각 89%, 88% 줄어든 결과를 확인한 것. 아울러 간과 비장의 크기도 각각 27%, 26% 줄어들며 주요 장기 대상 치료 효과도 보였다.

안전성 측면에서도 긍정적인 결과를 보였다. 이상 사례의 대부분은 경증 또는 중등증으로 치료를 중단한 경우는 없었다.

논문의 제1저자인 손영배 아주의대 교수(아주대병원 희귀질환센터)는 아시아인을 대상으로 한 첫 임상 3상 시험임과 동시에, 국산 기술로 개발된 헌터라제의 우수함을 확인했다면서 대사 개선뿐 아니라 주요 장기 체적 정상화와 운동 능력 회복 측면에서도 임상적 개선 효과를 보였다고 의의를 밝혔다.

이번 헌터라제 임상3상 결과는SCIE급 국제학술지인Genetics in Medicine에 게재됐다.