GC녹십자·한미약품, 파브리병 치료제 첫 환자 투여

GC녹십자와 한미약품이 공동 개발 중인 파브리병 치료제에 대한글로벌 임상에 본격 돌입했다.

GC녹십자와 한미약품은 지난 14일 공동 개발 중인 파브리병 치료제LA-GLA(코드명GC1134A/HM15421)에 대한 국내 환자 투여가 성공적으로 완료되었다고15일 밝혔다.

양사는LA-GLA의 글로벌 임상을 위해 미국,한국에서 임상1/2상IND승인을 받고 다국가 임상을 진행 중이다.아울러 지난달아르헨티나에서도 임상1/2상IND승인을 받았다.

이번 임상1/2상 시험은 LDRTC(Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center) 등 미국 내6개 기관과,양산 부산대병원과 세브란스병원 등 국내 2개 기관,아르헨티나2개 기관 등 총10개 기관에서 실시된다.스크리닝을 통해 임상 시험 참여 적합성이 확인된 환자는4주에1회LA-GLA를 피하 투여받는다.

파브리병은 성염색체로 유전되는 진행성 희귀난치질환으로 리소좀축적질환(LSD)의 일종이다.불필요한 물질을 제거하는 세포 내 소기관리소좀에서 당지질을 분해하는 효소알파-갈락토시다아제A가 결핍됐을 때 발생한다.체내 처리되지 못한 당지질이 지속적으로 축적되면서 세포독성 및 염증 반응이 일어나고 이로 인해 다양한 장기가 서서히 손상돼 심하면 사망에 이른다.

현재 대부분의 파브리병 환자는 유전자 재조합 기술로 개발한 효소를 정맥주사하는 방식인 효소대체요법(ERT)으로 치료받고 있다.

이러한1세대 치료제는2주에 한번씩 병원에서 오랜 시간 정맥주사를 맞아야 하는 불편함과 함께 정맥 주입에 따른 치료 부작용이 있고,심장과 신장,중추 및 말초 신경계를 포함한 주요 장기의 병증 진행을 완전히 억제하지 못하는 한계 등으로 인해 여전히 해결되지 않은 미충족 의료 수요가 존재한다.

LA-GLA는 이러한 기존 치료제들의 한계점을 개선한차세대 지속형 효소대체요법 치료제로 주목받고 있다.또한,월1회 피하 주사 요법으로 편의성을 대폭 개선했으며 기존 치료제 대비 신장기능,혈관병,말초신경 장애 개선 등 효능을 비임상 연구로 확인했다.이를 바탕으로 작년5월 미국 식품의약국(FDA)으로부터,올해1월에는 한국 식품의약품안전처(MFDS)로부터 각각 희귀의약품 및 개발단계 희귀의약품으로 지정됐다.

홍그루 연세의대 교수(세브란스병원 심장내과)는 본 원에서 글로벌 임상의 첫 환자 투여를 하게 되어 매우 기쁘다며이번 임상을 통해 많은 파브리 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공할 수 있기를 희망한다고 말했다.