"aHUS 환자에겐 너무 긴 14일"

고가의 희귀질환 치료제에 대한 건강보험 급여 지원 여부를 결정하기 위해 시행 중인 사전승인제도가 환자 권익을 심각하게 침해하고 있다는 지적이 나왔다.

국민권위원회는 8일 정부 서울청사에서 비정형 용혈성 요독 증후군(aHUS)의 사전심의제도 개선을 모색하는 간담회 열고, 전문가와 환자 단체의 의견을 수렴했다.

이날 간담회에는 박종민 국민권익위원회 부위원장 겸 사무처장, 정진향 한국희귀난치성질환연합회 사무총장, aHUS 환자, 강희경 서울의대 교수(서울대병원 소아청소년과), 이하정 서울의대 교수(서울대병원 신장내과), 양철우 원장(양철우내과의원전 대한신장학회 이사장) 등이 참석했다.

신속한 치료가 생명을 좌우하는 급성 희귀질환인 aHUS는 사전승인제도 적용을 받고 있다. 그러나 aHUS는 발병 후 48시간 내에 치료하지 않으면 신장 기능이 급속히 악화돼 생명까지 위협 받을 수 있지만, 치료제를 사용하기 위한 사전심의에 14일이 소요된다. 생명이 경각에 달린 환자로서는 감당하기 어려운 시간이다. 게다가 제한적인 급여 기준으로 인해 불승인 판정을 받는 경우가 더 많다.

현재 aHUS 치료제인 에쿨리주맙 주사제의 경우 평균 사전승인율(2018년2024년 10월)은 18%에 그친다. 실제로 지난해 11월 신청한 5건 중 단 1건만 승인될 정도로 승인율이 매우 낮다.

이같은 상황이다보니, 한국희귀난치성질환연합회와 aHUS 환자들은 보건복지부와 건강보험심사평가원을 상대로 급성 희귀질환 환자들의 생명을 위협하는 사전승인제도의 개선을 촉구하며 지난해 11월 국민권익위원회에 고충 민원을 제기했다.

간담회에서는 사전승인제도로 인해 실제 의료현장에서 환자들이 겪고 있는 여러 고충에 대해 공유하고, 조속한 제도 개선을 촉구했다. 이와 함께 사전승인제도의 개선을 위해 향후 국민권익위에서 추진 가능한 권고안에 대한 논의를 이어갔다.

정진향 사무총장은 최근 5년간 aHUS를 진단 받은 성인 환자 39명 중 82%가 5년 이내 말기 신부전증으로 인해 사망했다. 사전승인제도가 국가로부터 보호 받아야 할 환자들의 권익을 심각하게 침해하고 있다라면서 치료제가 있음에도 행정적 절차로 인해 적절한 치료를 받지 못하는 환자가 없도록 정부가 나서야 한다. 국민권익위에서 이에 대해 관심을 가진데 대해 감사하다고 말했다.

aHUS 질환의 심각성도 구체적으로 알렸다.

강희경 서울의대 교수는 혈전과 염증이 몸 전체에 있는 작은 혈관에 손상을 입히는 aHUS는 급성 발병 후 3년 내 투석이 필요하거나 영구적인 신장 손상이 발생할 수 있는 중증 희귀질환이라면서 국내에 허가된 치료제가 있으나 이를 적절한 시기에 바로 사용하지 못하면 급성신부전, 심부전, 뇌졸중 등의 합병증으로 이어져 심한 경우 사망에 이를 수 있다. 환자들의 절실한 목소리를 정부에서 외면하지 않기를 바란다고 호소했다.

박종민 국민권익위 부위원장은 이번 간담회를 계기로 급성 희귀질환 환자들이 겪고 있는 고충과 애로사항들을 해결하기 위한 방안을 함께 고민하고, 정부 및 환자단체, 의료 전문가들과 상호 협력하고 소통해 aHUS 치료 환경이 개선될 수 있도록 최선을 다하겠다고 말했다.

희귀난치질환연합회는 국민권익위 민원신청서를 통해 ▲사전승인 대상에서 에쿨리주맙 제외 ▲aHUS 환자 대상 치료제 투여 땐 일반 심사 대상으로 전환 권고 등을 요청했다.