세계 첫 지방간(MASH) 치료제 탄생, 33조원 새 시장 열리나

세계 최초의 대사이상 관련 지방간염(MASH) 치료제가 나왔다.

미국 식품의약국(FDA)는 14일 MASH 성인 환자에 대한 최초의 치료제로 미국 제약사인 마드리갈 파마슈티컬스의 레즈디프라(성분명 레스메티롬)를 신속 승인했다고 밝혔다. 제약계는 2026년 약 33조원의 새로운 MASH 글로벌 시장이 열릴 것으로 진단했다.

MASH의 기존 명칭은 NASH(비알콜성 지방간염). 글로벌 주요 간 학회에서 공동 입장문을 통해 작년 11월 부터 명칭을 변경했다.

레즈디프라는 1일 1회 경구 복용제다. 간 지향성 갑상선 호르몬 수용체(THR)- 작용제로, 비알코올성 지방간염의 주요 근본 원인을 표적으로 삼도록 설계됐다. 섬유화 2기부터 3기에 해당하는 중등도에서 진행된 간 섬유증을 가진 MASH 환자에게 적응증이 있고, 식이요법 및 운동과 함께 사용해야 한다.

니콜라이 니콜로프 FDA 약물평가연구센터 박사는 이전에는 눈에 띄는 간 흉터가 있는 MASH 환자에게 간 손상을 직접적으로 해결할 수 있는 약물이 없었다며 이번 승인으로 이러한 환자들에게 식이요법과 운동 외에 처음으로 치료 옵션을 제공할 수 있게 됐다고 의의를 전했다.

비알코올성 지방간 질환(NAFLD)이 진행되면 간 섬유화 및 기능 장애로 이어져 이식 및 간세포암의 위험이 높아질 수 있는 MASH가 발생한다.

현재 진행 중인 3상 임상시험인 MAESTRO-NASH 연구 결과에 따르면, 레즈디프라 80mg을 투여한 환자의 25.9%, 100mg을 투여한 환자의 29.9%에서 섬유화가 악화되지 않고 MASH가 해소됐다. 위약은 9.7%에 그쳤다(위약과의 두 비교 모두 P0.001).

마드리갈 파마슈티컬스는 임상시험에는 간 생검 결과 중등도 또는 진행성 간 흉터가 있는 MASH로 인한 염증이 있는 환자만 포함됐지만, 이 약의 처방 정보에는 진단을 위한 생검 요건이 포함돼 있지 않다고 설명했다.

MAESTRO 연구자인 스티븐 해리슨 피나클 임상연구 박사는 두 건의 대규모 3상 MAESTRO 연구에서 생성된 강력한 효능 및 안전성 데이터를 바탕으로 레즈디프라가 중등도에서 진행된 간 섬유증을 가진 MASH 환자를 위한 기본 치료제가 될 것이라고 기대했다.

국내 MASH 환자는 지속해서 증가하는 추세다. 건강보험심사평가원은 2021년 기준 40만5950명의 MASH 환자가 집계됐다고 밝혔다. 5년 사이 40%가 증가한 수치다.

레즈디프라는 비대상성 간경변 환자에게는 사용해선 안 된다. 치료를 받는 동안 간 기능 악화의 징후나 증상이 나타나면 사용을 중단해야 한다. 레즈디프라 치료 환자에서 가장 흔하게 보고된 이상반응은 설사와 메스꺼움이었다.