보령, 신약물질 개발 단계 희귀의약품 지정 혜택보니?

보령의 PTCL(말초 T세포 림프종) 항암 신약물질 BR101801(프로젝트명 BR2002)이 2일 개발단계 희귀의약품으로 지정됐다.

희귀의약품 지정되면 3상 임상을 추진한다는 조건 아래 2상 임상 결과만으로 조건부 허가를 받아 신약을 출시할 수 있다. 급여 역시 가능하다.

보령에 따르면 PTCL은 악성림프종의 하나로 악화가 빠르고 치료에 대한 반응률도 낮은데다 재발률도 68% 달해 사망률이 높아 새 치료제에 대한 수요가 컸다.

BR101801은 암세포의 주요 성장조절인자인 PI3K 감마(), PI3K 델타(), DNA-PK를 동시에 저해하는 퍼스트 인 클래스(First-In-Class) 항암신약물질로, 치료 후 재발 또는 불응하는 말초 T세포 림프종을 적응증으로 개발 중이다.

현재까지 재발 또는 불응성 PTCL 2차 표준 치료 방침이 없어 BR101801의 우수한 임상적 효과에 따른 새로운 치료제 개발이 기대된다. 2021년 임상 1a상에서 신약 물질을 투여받은 9명의 PTCL 환자 중 1명이 완전관해, 2명은 부분관해를 보였다.

현재 BR101801은 재발 또는 불응성 환자를 대상으로 임상 1b상 중이며 올해 하반기 완료 예정이다. 미국 FDA는 지난 10월 BR101801을 희귀의약품으로 지정했다.

김봉석 보령 신약연구센터장은 이번 희귀의약품 지정으로 PTCL 치료제 개발의 시급성과 BR101801의 임상적 우수성이 확인됐다며 후속 임상을 통해 고통받는 PTCL 환자에게 희망을 드릴 수 있도록 최선을 다하겠다라고 밝혔다.