GC녹십자 '헌터라제ICV' 유럽 희귀의약품 지정

GC녹십자는 자사 중증형 헌터증후군 치료제 헌터라제ICV(intracerebroventricular)가 유럽의약청(EMA)으로부터희귀의약품지정(ODD, Orphan Drug Designation)을 받았다고2일 밝혔다.

헌터라제ICV는 기존 정맥주사(IV)치료법이 환자의뇌혈관장벽을 통과하지 못해 뇌실질 조직에 도달하지 못하는 점을 개선한 제품이다. GC녹십자가 ICV투여 치료법 개발에 성공해 올해 초 일본에서 품목허가를 획득한 바 있다.

이번 승인에서헌터라제ICV는 유럽에서 승인된 기존IV투여 치료법 대비 환자에게 상당한 혜택(Significant Benefit)을 줄 수 있음을 인정 받았다.일본에서 진행된 임상에서헌터라제ICV는 중추신경손상의 핵심 원인 물질인 헤파란황산을70%이상 감소시키고 발달 연령 개선에도 긍정적인 효과를 보였다.

이에 더해 회사 측은 헌터라제ICV가 유럽 희귀의약품 승인을 위한 기준인유병률(1만명 당5명 이하)과의학적 타당성(Medical Plausibility)등 모든 기준을 충족했다고 설명했다.

허은철GC녹십자 대표는이번 지정을 통해 헌터라제ICV가 헌터증후군 환자들의 미충족 수요를 해결할 수 있음을 또 한번 증명한 셈이라며 전 세계 헌터증후군 환자의의미 있는 삶의 변화를 만들기 위한 노력을 지속해 나갈 것이라고 말했다.

헌터증후군은IDS(Iduronate-2-sulfatase)효소 결핍으로 골격 이상,지능 저하 등이 발생하는 선천성 희귀질환으로,남아10만-15만명 중1명 비율로 발생한다.일반적으로 약70%의 환자가 중추신경손상 증상을 보이는 것으로 알려져 있다.