GC녹십자, 미국 스페라젠사와 희귀질환 신약 공동 개발

GC녹십자는 미국 스페라젠과 희귀난치성질환인SSADHD(Succinic Semialdehyde Dehydrogenase deficiency,숙신알데히드 탈수소효소 결핍증)의 치료제 공동 개발 계약을 체결했다고20일 밝혔다.

SSADHD는 유전자 결함에 따른 효소 부족으로 인해 열성 유전되는 신경퇴행성 질환으로,평균적으로 백만명 중 한 명 꼴로 만1세 전후에 발병한다고 알려져 있다.대표 증상으로는 뇌전증 및 운동 능력∙지적 발달 지연 등이 있으며,현재는 치료제가 없어 발작 증상 완화를 위한 항경련제 처방 등만 이뤄지고 있다.

계약에 따라 양사는SSADH단백질을 활용한 효소 치료제 개발에 나선다.

GC녹십자는 이번 계약을 통해 파트너사인 스페라젠으로부터SSADHD단백질 생성을 위한 플라스미드 관련 특허에 대한 권리를 부여 받는다. 스페라젠은 지난2019년 워싱턴주립대학교에서 원천 특허에 대한 독점 실시권을 확보한 바 있다.

스페라젠은 미국 현지에서FDA와의PFDD(Patient-Focused Drug Development) 절차와 신규 환자 확보를 위한 신생아 스크리닝 과정을 담당한다. GC녹십자는 헌터라제 등을 통해 검증 받은 효소 치료제 기술력을 기반으로 제제 개발부터 임상바이오마커 연구 등을 진행할 예정이다.회사 측은 올해 전임상을 시작으로2023년 하반기 임상1/2상 진입을 목표로 하고 있다고 설명했다.

허은철GC녹십자 대표는이번 협력을 통해 희귀질환 파이프라인을 강화할 수 있을 것이라며 환자와 의료진 모두를 위해 헌신하는 글로벌 희귀질환 전문 제약사로 거듭나겠다고 밝혔다.